La terapia dell'aderenza

La terapia e l'aderenza

31/05/2018

TRATTAMENTO

Trattamento non specifico:
la cura sintomatica della sindrome di Fanconi è essenziale. Le perdite elettrolitiche vanno compensate con l’assunzione in dosi massicce di numerosi elettroliti, minerali e vitamine (sodio, potassio, bicarbonato, fosforo, vitamina D).

Trattamento specifico:
Il trattamento con la cisteamina costituisce l’unico trattamento specifico che consente di combattere la lesione primaria della cistinosi, ossia l’accumulo di cistina nei lisosomi. Esso ritarda l’insufficienza renale o addirittura la può impedire. Il trattamento è tanto più efficace quanto più viene iniziato precocemente, possibilmente prima dei due anni, quando la funzione renale è ancora intatta o poco colpita. Attualmente l’unico farmaco specifico per la cistinosi è cystagon, distribuito dalla Orphan- Europe (società per i farmaci orfani).

 

SOMMINISTRAZIONE


Per tenere sotto controllo il più possibile la malattia, il livello di cistina intraleucocitaria deve essere sempre mantenuto sotto il valore di 1 nmol emicistina/mg di proteina. Per ottenere questo è necessario somministrare cystagon ogni 6 ore, poichè il suo effetto cessa trascorso questo limite di tempo. Pertanto la somministrazione deve avvenire 4 volte al giorno, quindi anche la notte.
Cystagon è un farmaco che può provocare alcuni effetti collaterali. Tra questi i più frequenti riguardano il tratto digerente: vomito, anoressia, dolori addominali, diarrea, alitosi.
Per ridurre al minimo questi effetti, sono necessari alcuni accorgimenti:

  • assumere il farmaco a stomaco pieno
  • il dosaggio iniziale dovrà essere tra un quarto e un sesto della dose prevista di mantenimento, aumentandolo gradualmente in 4-6 settimane per evitare disturbi di intolleranza e gastrointestinali.

Cystagon può essere somministrato con gli elettroliti e minerali , necessari per trattare la sindrome di Fanconi, nonché con la vitamina D e con ormoni tiroidei. Nei trapiantati, può essere associato agli immunosoppressori.
Per ulteriori dettagli andare al seguente link dell’Università di Padova.

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